Вчені з Каліфорнійського університету в Ірвайні продемонстрували потенціал технології генного редагування CRISPR у всій красі, повідомляє ScienceDaily.
До теми ГМО-люди вже серед нас: що хорошого і злого у втручанні в геном
Науковці провели попереднє дослідження на піддослідних мишах. За допомогою технології генного редагування CRISPR їм далося виправити мутації, які викликали вроджені захворювання сітківки у тварин. Так, фахівці відновили зір мишей до норми.
Наші результати демонструють найбільш успішне на сьогодні позбавлення від сліпоти за допомогою генного редагування,
– заявив професор Кшиштоф Пальцевский.
Вроджені патології сітківки – група захворювань, викликані мутаціями у понад 250 генах. Раніше ніяких методів лікування для таких патологій не існувало, але нещодавно у США схвалили першу терапію для лікування амавроза Лебера за допомогою CRISPR.
Амавроза Лебера – це поширена форма спадкового захворювання сітківки, що викликається мутацією гена. Патологічний ген не дає організму змогу виробляти білок, який перетворює світло в сигнали для мозку (тим самим забезпечуючи зір).
Вчені з Ірвайну виправили деякі недоліки системи генетичних ножиць, які лише нещодавно почали використовувати у сучасній терапії. Фахівцям вдалося акуратно і передбачувано виправити точкові мутації та звели до мінімуму небажані побічні ефекти.
На прикладі мишей з патогенною мутацією гена Rpe65 науковці успішно продемонстрували терапевтичний потенціал генного редагування при спадкових захворювань сітківки, які приводять до сліпоти.