Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне продемонстрировали потенциал технологии генного редактирования CRISPR во всей красе, сообщает ScienceDaily.
К теме ГМО-люди уже среди нас: что хорошего и злого во вмешательстве в геном
Ученые провели предварительное исследование на подопытных мышах. С помощью технологии генного редактирования CRISPR им удалось исправить мутации, которые вызвали врожденные заболевания сетчатки у животных. Так, специалисты восстановили зрение у мышей до нормы.
Наши результаты демонстрируют наиболее успешное на сегодня избавление от слепоты с помощью генного редактирования,
– заявил профессор Кшиштоф Пальцевский.
Врожденные патологии сетчатки – группа заболеваний, вызванных мутациями в более 250 генах. Ранее никаких методов лечения для таких патологий не существовало, но недавно в США одобрили первую терапию для лечения амавроза Лебера с помощью CRISPR.
Амавроза Лебера – это распространенная форма наследственного заболевания сетчатки, вызываемого мутацией гена. Патологический ген не позволяет организму вырабатывать белок, который преобразует свет в сигналы для мозга (тем самым обеспечивая зрение).
Ученые из Ирвайна исправили некоторые недостатки системы генетических ножниц, которые только недавно начали использовать в современной терапии. Специалистам удалось аккуратно и предсказуемо исправить точечные мутации и свели к минимуму нежелательные побочные эффекты.
На примере мышей с патогенной мутацией гена Rpe65 ученые успешно продемонстрировали терапевтический потенциал генного редактирования при наследственных заболеваний сетчатки, которые приводят к слепоте.