Про це повідомило Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA).
Дивіться також Чи можна вилікувати синдром Дауна
Що треба знати про цей вид лікування
Серповидноклітинна анемія та β-таласемія – це генетичні захворювання, які виникли унаслідок наявності помилок в генах гемоглобіну, який використовують еритроцити для перенесення кисню по тілу.
І серповидноклітинна анемія, і β-таласемія є тяжкими захворюваннями, вони прогресують упродовж життя, і в деяких випадках можуть закінчуватись летально,
– сказав директор MHRA Джуліан Біч.
Для лікування цих захворювань схвалили препарат Casgevy. Він неначе "редагує" ген, який спричиняє ці недуги.
Більше про дію препарату
Під час клінічних випробувань учені встановили, що Casgevy здатний відновлювати здорове вироблення гемоглобіну у більшості учасників із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією, полегшуючи симптоми хвороби.
Зазначають, що під час випробувань також не було виявлено жодних серйозних побічних дій, тобто ліки є безпечними для людей.
Чому це важливо
Спеціалісти, які працюють над вивченням генетичних хвороб, сподіваються, що застосування цього препарату позбавить людей із цими захворюваннями потреби робити пересадки кісткового мозку.
Адже до цього, ці трансплантації були єдиним лікуванням, навіть при тому, що організм міг відторгнути донорський кістковий мозок. Також ці пацієнти потребують переливання крові для лікування анемії.