Об этом сообщило Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинской продукции Великобритании (MHRA).
Смотрите также Можно ли вылечить синдром Дауна
Что нужно знать об этом виде лечения
Серповидноклеточная анемия и β-талассемия – это генетические заболевания, возникшие вследствие ошибок в генах гемоглобина, который используют эритроциты для переноса кислорода по телу.
И серповидноклеточная анемия, и β-талассемия являются тяжелыми заболеваниями, они прогрессируют в течение жизни, и в некоторых случаях могут оканчиваться летально,
– сказал директор MHRA Джулиан Бич.
Для лечения этих заболеваний одобрили препарат Casgevy. Он словно "редактирует" ген, вызывающий эти недуги.
Больше о действии препарата
В ходе клинических испытаний ученые установили, что Casgevy способен восстанавливать здоровую выработку гемоглобина у большинства участников с серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией, облегчая симптомы болезни.
Отмечают, что во время испытаний также не было обнаружено никаких серьезных побочных действий, то есть лекарства являются безопасными для людей.
Почему это важно
Специалисты, работающие над изучением генетических болезней, надеются, что применение этого препарата избавит людей с этими заболеваниями к необходимости пересадки костного мозга.
Ведь до этого эти трансплантации были единственным лечением, даже при том, что организм мог отторгнуть донорский костный мозг. Также эти пациенты нуждаются в переливании крови для лечения анемии.