"Ленмелді" встановив новий рекорд вартості у глобальному масштабі: виробник оголосив, що гуртова ціна препарату оцінюється у 4,25 мільйона доларів.
Також на тему Виявилось, що популярні антибіотики можуть вилікувати хвороби серця
Що лікує найдорожчий препарат
Метахроматична лейкодистрофія характеризується недостатністю ферменту арилсульфатази А, що викликає скупчення сульфатиду у багатьох тканинах організму та знищення мієлінової оболонки нервових волокон.
Це захворювання належить до рідкісних, з частотою приблизно 1 на 40000 – 160000 дітей, у яких з раннього дитинства діагностуються рухові та когнітивні порушення, а також напади епілепсії через пошкодження мозку та нервової системи (існують форми прояву в підлітковому та дорослому віці).
Нова генетична терапія додає недостатній ген арилсульфатази А в клітини кісткового мозку: більшість дітей, які пройшли лікування цим препаратом у рамках тестування у 2010 році, виросли практично здоровими. Це перший схвалений FDA спосіб лікування для дітей, які мають це рідкісне генетичне захворювання
Раніше "Ленмелді" отримав дозвіл для використання у деяких європейських країнах, де його ціна була 3,16 мільйона доларів. До цього моменту найдорожчими ліками була генна терапія на лікування гемофілії B.