"Ленмелди" установил новый рекорд стоимости в глобальном масштабе: производитель объявил, что оптовая цена препарата оценивается в 4,25 миллиона долларов.
Также на тему Оказалось, что популярные антибиотики могут вылечить болезни сердца
Что лечит самый дорогой препарат
Метахроматическая лейкодистрофия характеризуется недостаточностью фермента арилсульфатазы А, что вызывает скопление сульфатида во многих тканях организма и уничтожение миелиновой оболочки нервных волокон.
Это заболевание относится к редким, с частотой примерно 1 на 40000 – 160000 детей, у которых с раннего детства диагностируются двигательные и когнитивные нарушения, а также приступы эпилепсии из-за повреждения мозга и нервной системы (существуют формы проявления в подростковом и взрослом возрасте).
Новая генетическая терапия добавляет недостаточный ген арилсульфатазы А в клетки костного мозга: большинство детей, которые прошли лечение этим препаратом в рамках тестирования в 2010 году, выросли практически здоровыми. Это первый одобренный FDA способ лечения для детей, которые имеют это редкое генетическое заболевание
Ранее "Ленмелди" получил разрешение для использования в некоторых европейских странах, где его цена была 3,16 миллиона долларов. До этого момента самыми дорогими лекарствами была генная терапия на лечение гемофилии B.