Днями FDA схвалило препарат AMX0035 з комерційною назвою Relyvrio для лікування пацієнтів з БАС – важкий, невиліковний неврологічний розлад, яким страждав відомий вчений Стівен Хокінг. Це захворювання викликає загибель нейронів, які контролюють скелетні м’язи, що приводить до паралічу та смерті.
Також на тему: Прорив у лікуванні деменції: створили ефективні ліки
Що таке Ice Bucket Challeng
Ice Bucket Challenge у 2014 році запустили Патрік Куїнн та Піт Фрейтс, які самі страждають від БАС. Під час цього заходу люди на камеру виливали відро крижаної води і передавали естафету своїм друзям.
Розробка та випробування препарату були частково профінансовані котами, які зібрали у рамках онлайн-челенджу Ice Bucket Challenge. Інтернет-користувачам вдалося зібрати цілих 2,2 мільйона доларів.
Ice Bucket Challeng допоміг зібрати кошти на ліки проти БАС
Завдяки цим коштам, зібраним шляхом пожертвувань, виробник препарату Relyvrio отримав грант у розмірі 750 000 доларів США для пілотного клінічного випробування у 2016 році, а потім ще грант у розмірі 1,46 мільйона доларів США для оплати другої фази клінічних випробувань препарату.
Дані випробувань AMX0035, проведених компанією, показали, що препарат уповільнював прогресування захворювання принаймні на 25% і збільшував тривалість життя на кілька місяців.
Спочатку FDA не хотіло схвалювати препарат через недостатні докази його ефективності, але пізніше змінило свою думку.