На днях FDA одобрило препарат AMX0035 с коммерческим названием Relyvrio для лечения пациентов с БАС – тяжелое, неизлечимое неврологическое расстройство, которым страдал известный ученый Стивен Хокинг. Это заболевание вызывает гибель нейронов, контролирующих скелетные мышцы, что приводит к параличу и смерти.
Также на тему: Прорыв в лечении деменции: создали эффективное лекарство
Что такое Ice Bucket Challeng
Ice Bucket Challenge в 2014 году запустили Патрик Куинн и Пит Фрейтс, которые сами страдают от БАС. Во время этого мероприятия люди на камеру выливали ведро ледяной воды и передавали эстафету своим друзьям.
Разработка и испытание препарата были частично профинансированы котами, которые собрали в рамках онлайн-челленджа Ice Bucket Challenge. Интернет-пользователям удалось собрать целых 2,2 миллиона долларов.
Ice Bucket Challeng помог собрать средства на лекарства против БАС
Благодаря этим средствам, собранным пожертвованиями, производитель препарата Relyvrio получил грант в размере 750 000 долларов США для пилотного клинического испытания в 2016 году, а затем еще грант в размере 1,46 миллиона долларов США для оплаты второй фазы клинических испытаний препарата.
Данные испытаний AMX0035, проведенных компанией, показали, что препарат замедлял прогрессирование заболевания как минимум на 25% и увеличивал продолжительность жизни на несколько месяцев.
Сначала FDA не хотело одобрять препарат из-за недостаточных доказательств его эффективности, но позже изменило свое мнение.