Що таке генетичні ножиці, як це працює на організмі людини та чому технологія породжує божевільні експерименти – у програмі "120/80" на 24 каналі.

У попередньому випуску Світова пандемія ожиріння: третина людства страждає від зайвої ваги

Це перший випадок в історії, коли Нобелівську премію з хімії розділили між собою 2 жінки. Відриття Еммануель Шарпентьє і Дженніфер Дудни стало ледь не випадковим. Під час досліджень Еммануель Шарпентьє Піогенного стрептококу вона виявила раніше невідому молекулу. Робота Еммануель показала, що ця молекула є частиною давньої імунної системи бактерій, яка обеззброює віруси, розщеплюючи їх ДНК.

Що таке ДНК та генетичні ножиці

ДНК – це наш генетичний код. У людини ДНК – це ланцюжок довжиною в 6 мільярдів ланок. Це все, що назбирали та "передали" нам наші предки за увесь час еволюції. У той же час – це своєрідна "інструкція" для розвитку нашого організму.

Генетичні ножиці дозволяють вирізати з цього ланцюга потрібний фрагмент і замінити "латкою" – іншим генетичним кодом. Або ж просто "зшити" молекули назад, без жодних вставок. Це схоже на програмний код, який пишуть розробники, можна "залізти" у програму та вирізати з неї частину, або додати щось нове, замінити "зламаний" ген на "здоровий".

Шарпентьє опублікувала своє відкриття 2011 року. Тоді ж вона почала працювати з Дженніфер Дудною – досвідченим біохіміком, що володіє величезними знаннями про РНК. Виявилося, що бактерії мають свою імунну систему. І ділянку, куди проникає вірус, вони начебто "вирізають". Разом дослідницям вдалося відтворити генетичні ножиці бактерій у пробірці.

Клас Густафссон, голова Нобелівського комітету з хімії

Цей генетичний інструмент має величезну силу, яка впливає на всіх нас. Це не тільки зробило революцію в фундаментальній науці, але й призвело до інноваційних культур і призведе до новаторських нових медичних процедур.

Ножиці дозволяють змінювати геном рослин, тварин і біоорганізмів. У майбутньому інструмент допоможе зцілювати людей.

Як генетичні ножиці допоможуть людству

Технологія також обіцяє можливість лікувати або навіть вилікувати повністю спадкові захворювання. Зараз її досліджують на предмет потенціалу для лікування серповидноклітинної анемії – захворювання крові, яке вражає мільйони людей у всьому світі.

Окрім того, дослідники рослин змогли створити таким методом культури, які витримують цвіль, шкідників та посуху. Але технологія викликає не лише захоплення від потенційних проривів у біохімії та медицині, але й піднімає чимало проблем пов'язаних із етикою. Бо виходить, якщо можна переписати код людини, то є ймовірність надати їй певні властивості.

Найгучніший експеримент китайця Хе Цзянкуя

Найгучнішим експериментом, пов'язаним із генетичними ножицями, стало дослідження китайця Хе Цзянкуя. Підробляючи документи, науковець та його співробітники імплантували двом жінкам генетично відредаговані ембріони. А все – заради того, щоб буквально "створити" людей з імунітетом до вірусу імунодефіциту.


Хе Цзянкуй / Скриншот з відео

Під час виступу на Міжнародному саміті з питань редагування геному людини в Гонконгу Хе сказав, що хоче позбавити немовлят можливості заразитися ВІЛ пізніше в житті. Цей метод можна використовувати для зменшення тягаря на ВІЛ/СНІД у більшості країн Африки, стверджував науковець, де інфіковані часто стикаються з серйозною дискримінацією.

Вся суть експерименту Цзянкуя полягала у білку CCR5.

CCR5 – що це?
Це ген, який має одну не надто приємну функцію, він буквально пропускає вірус до внутрішніх клітин організму. У деяких людей цей білок від природи змінений, і вони не можуть заразитися на СНІД.

А ось науковець вирішив змінити цей білок штучно, за допомогою генетичних ножиць. На світ з'явилися 2 дівчинки зі зміненими генами, запевняє Цзянкуй. Але поки достеменно не відомо, чи вони здорові і чи справді така технологія дозволить дівчаткам у майбутньому уникнути вірусу імунодефіциту. Натомість автора експерименту посадили до в'язниці на 3 роки, мовляв, така "акція" – неетична стосовно батьків і особливо дітей, в життя яких утрутились ще до їхнього народження.

Як генетичні ножиці використовують в Україні

Технологію генетичних ножиць досліджують і в Україні. Відбувається це в Інституті молекулярної біології та генетики. Там докторка біологічних наук Оксана Півень разом із колегами працює над тим, аби змінити роботу серця у кращий бік та запобігти наслідкам інфаркту.

Оксана Півень, науковий співробітник відділу генетики людини Інституту молекулярної біології і генетики

“Головна наша мета глобальна – врятувати людство від інфаркту, розробивши стратегію терапії таких станів у серці… Проте слід зауважити, що ми використовуємо мутований варіант цієї системи, який не "ріже" ДНК, а лише здатен прицільно "вмикати" й "вимикати" гени. Ми підбираємо спеціальні РНК, які, немов собаки, шукають ділянку ДНК, де потрібно розмістити білок Сas-9, що змусить ті чи інші гени працювати у певний спосіб”.

Навесні 2020 року генетичні ножиці уже випробували для лікування сліпоти – так званого амаврозу Лебера. Це захворювання, при якому люди сліпі з народження чи з раннього дитинства. Зараз ліків від такої недуги не існує. Але завдяки генетичним ножицям науковці вчаться виправляти мутації РНК, які "відповідають" за незрячість. Перші результати показали, що технологія допоможе людям покращувати зір.

Дивіться повний випуск програми "120/80" на 24 каналі: