Передумови створення препарату
Вчені намагались знайти препарат, який міг би уповільнити перебіг хвороби, щоб відтермінувати хірургічне втручання хоча б років на 5 – 10. Робота команди опублікована на сайті інституту Гладстон.
Читайте також Передумови створення препарату
Спочатку вчені виявили, що у деяких людей причиною хвороби є мутація в гені NOTCH1. Однак це всього в 4% випадків. Це відкриття дало певну "точку опори", для старту детального вивчення механізму хвороби.
Принцип ураження серця
Виявилося, що процес розвитку хвороби ідентичний незалежно від наявності мутації. Клітини аортального клапана в якийсь момент починають думати, що вони кісткові клітки, тому відкладають кальцій, що призводить до затвердіння і звуження клапанів.
Потім на культурах клітин і моделях мишей вчені визначили гени, на які буде націлена терапія. Ці дані дозволили навчити штучний інтелект визначати здорову і хвору клітину. Незабаром вони протестували майже 1600 різних терапевтичних молекул, щоб з'ясувати, які з них повертають клітини до нормального стану.
Результати експериментального лікування
У молодих гризунів хворобу вдалося запобігти. У старих з уже розвиненим аортальним стенозом лікування або зупиняло прогресування хвороби, або навіть зовсім перемагало його.
Ці результати особливо важливі, оскільки у більшості пацієнтів діагноз встановлюють уже надто пізно. Тепер вчені готуються до проведення перших пілотних клінічних досліджень.