Про це повідомляє видання Science Alert.
Препарат патізіран блокує синтез мутованого білка транстиретин (TTR), який в нормальній формі переносить гормон щитовидної залози тіротін і вітамін ретинол.
Читайте також: Вченим вдалось вперше записати миттєву смерть клітини: відео
Дефектний білок сприяє розвитку хвороби порушення білкового обміну – амілоїдозу, коли в тканинах відбувається накопичення білково-полісахаридного комплексу амілоїду. Ці амілоїдні бляшки сприяють дисфункції тканин і органів, зокрема, і серця.
Механізм придушення активності транстиретину (білок, який кодується геном TTR, залучений у такому біологічному процесі як транспорт) заснований на РНК-інтерференції, коли експресія того чи іншого гена пригнічується за допомогою малих молекул РНК (siРНК).
Цей процес починається з розрізання довгих молекул чужорідної дволанцюгової РНК (що належить вірусам) на окремі фрагменти.
Ці частини входять до складу комплексу RISC, який потім з'єднується з комплементарними послідовностями матричної РНК (мРНК) і активують їх розрізання. Це запобігає процесу трансляції та синтез білка, який був закодований в мРНК.
До слова, незалежна асоціація в галузі біоетики "Nuffield Council" у Великобританії погодилася визнати морально допустимим редагування ДНК ембріонів людини.
Більше новин, що стосуються лікування різноманітних захворювань, медицини в Україні, здорового способу життя та харчування, вагітності та пологів, відкриттів у сфері медицини та багато іншого – читайте у розділі Здоров'я.