Что известно о генетической мутации
Муковисцидоз является достаточно распространенным генетическим заболеванием, в большинстве стран мира новорожденных тестируют на мутацию в первые дни жизни. Сейчас существуют способы профилактики болезни и все же качество жизни таких пациентов страдает. Группа исследователей из Нидерландов изучала возможности технологии генного изменения CRISPR для решения проблемы. Выводы их работы опубликованы на сайте Института Хюбрехта.
К теме Создали искусственные клетки мозга, которые сохраняют воспоминания: интригующее исследование
Что предлагают ученые
Исследователи использовали редактирование Prime – улучшенную и безопасную версию CRISPR.
Как работает метод: CRISPR/Cas9 действует подобно генетическим ножницам, разрезая с помощью фермента Cas9 мутировавший фрагмент ДНК. Однако это связано с рисками повреждений в других участках генома.
Новый метод встраивает необходимый фрагмент в ДНК без каких-либо повреждений,
– отметили ученые.
Следовательно, технология имеет потенциал для применения у людей.
Перспектива открытия
Эксперименты на стволовых клетках человека показали, что лечение исправляет мутации и возвращает клетки к здоровому состоянию.
Ученые надеются, что в будущем наша технология позволит излечивать и предотвращать генетические заболевания у человека. Это большой шаг к клиническому использованию технологии.