Гель для генной терапии буллезного эпидермолиза прошел успешное испытание

Гель для лечения буллезного эпидермолиза

Лекарство, о котором идет речь, создано против дистрофического буллезного эпидермолиза. Больных с таким диагнозом еще называют людьми-бабочками из-за очень хрупкой кожи: заболевание проявляется сильным шелушением кожи, образованием на ней пузырьков и язв. Это тяжелое и редкое генетическое заболевание, вызванное дефектом в гене COL7A1, который отвечает за критически важный для структурной целостности кожи коллаген 7 типа.

Также на тему: Украинские ученые нашли ген, отвечающий за бесплодие

Против этой болезни опробовали генную терапию с местным действием. Ученые Стэнфордского университета и биотехнологической компании Krystal Biotech разработали для этого гель, доставляющий в клетки кожи правильный вариант гена. По сути доставителем в геле выступил модифицированный и обезвреженный вирус простого герпеса 1 типа, штамм которого назвали B-VEC.

Как происходило исследование

Сначала препарат испытали в рамках 1 и 2 фаз клинического исследования на девяти людях с дистрофическим буллезным эпидермолизом. Сейчас уже завершилась третья фаза, в которой гель из B-VEC протестировали на 31-м добровольце. Как и в прошлый раз, у каждого выбирали максимально подобные повреждения на коже, на одно из которых наносили лекарственное средство, на другой – плацебо. Обработку проводили раз в неделю в течение 6,5 месяца.

Эффективность нового препарата

Через три месяца после начала лечения полностью зажили 71% ран, обработанных новым гелем, и только 20% – обработанных плацебо. На шестой месяц зажившими наблюдали 67% ран, обработанных препаратом и только 22% обработанных плацебо. У пациентов из группы, получавших лекарства, также заметно уменьшилась интенсивность боли при перевязках. В то же время, побочные эффекты, если и были, то преимущественно представлялись зудом и ознобом, не вызывая отмены терапии.

Успешное завершение третьей фазы клинического испытания препарата означает, что он может получить от соответствующих регуляторов одобрения к использованию в клинической практике. Впрочем, авторы отмечают, что дополнительно нужно провести более длительное испытание с большим количеством пациентов, чтобы оценить длительность терапевтического эффекта и побочные действия B-VEC.