Поэтому ученые показали, что нацеливание на специфический участок РНК может дать большую надежду в лечении для пациентов с наследственной историей различных нейродегенеративных заболеваний. Одна такая терапия лечит, в частности, деменцию и боковой амиотрофический склероз.
Читайте также Женщины все чаще имеют проблемы со щитовидной железой: как этому помочь
Одна из наиболее часто унаследованных форм лобно-височной деменции и бокового амиотрофического склероза (БАС) имеет общий признак – генетическую "поломку" в девятой хромосоме. Чем больше ложных повторений, тем раньше и тяжелее будут симптомы заболеваний.
Несмотря на то, что ученые уже знают об этом важном факторе риска нейродегенерации, сейчас не существует эффективных методов лечения этой генетической формы заболеваний.
Новая терапия
Теперь исследователи из института Скриппс представили соединение, которое нацелено на область РНК, которая вызывает ложные повторы в хромосоме 9.
Этого результата ученые пытались достичь долгое время. Прошло целых 15 лет напряженной работы, когда ученые изучали меняющиеся свойства РНК и анализировали тысячи веществ, которые могли бы плотно связаться с неизменной молекулой.
Эксперименты на моделях мышей и образцах клеток человека показали, что препарат устраняет примерно 70% токсичных белковых бляшек, которые обычно накапливаются в головном мозге и провоцируют гибель нейронов.
Внимание Экспериментальный, но эффективный препарат останавливает болезнь Паркинсона: важное открытие
Перспективы исследования
Хотя первоочередной целью была разработка лечения для уже действующих пациентов с деменцией и БАС, в будущем ученые планируют применять подход для людей с генетической предрасположенностью к этим заболеваниям на основе оценки наличия специфической мутации.
Еще одной перспективной стратегией лечения деменции оказались аминокислоты. Ученые показали, что их коктейль предотвращает гибель нейронов, улучшает нейронные связи и функцию мозга животных даже при наличии токсичных белковых скоплений.