Речь идет о терапию Casgevy, ее официально утвердили для лечения бета-талассемии. Рассказываем, что известно о методе и о том, как удалось разработать лечение.
Смотрите также "Нужно больше времени": женщины и мужчины по-разному реагируют на наркоз
Как действует терапия Casgevy
Во время лечения этим методом используют "молекулярные ножницы" для вырезания дефектных частей генов, которые затем можно "отключить" или заменить нормальной ДНК.
За ее открытие присвоили Нобелевку
Изобретательницы "генетических ножниц" Эммануэль Шарпентье и Дженнифер А. Дудна в 2020 году получили Нобелевскую премию.
Пока же решение американского регулятора FDA позволило методу Casgevy получить второе одобрение в США. Ведь в декабре 2023 года препаратом разрешили лечить серповидноклеточную анемию – наследственное заболевание крови.
Кому будет доступно лечение
Casgevy будет доступна в начале этого года по прейскурантной цене 2,2 миллиона долларов.
Терапию могут использовать только медучреждения, имеющие практику трансплантации стволовых клеток.
Больше о бета-талассемии, по которой приняли разрешение
β-талассемия – это наследственное заболевание крови, характеризующееся нарушением синтеза цепей бета-глобина. Носителями этой болезни являются 1,5% населения планеты.
По данным Национального института здоровья Британии, около 23 тысяч детей ежегодно рождаются с тяжелой формой β-талассемии. Их жизнь зависит от переливания крови.