Речь идет о терапию Casgevy, ее официально утвердили для лечения бета-талассемии. Рассказываем, что известно о методе и о том, как удалось разработать лечение.

Смотрите также "Нужно больше времени": женщины и мужчины по-разному реагируют на наркоз

Как действует терапия Casgevy

Во время лечения этим методом используют "молекулярные ножницы" для вырезания дефектных частей генов, которые затем можно "отключить" или заменить нормальной ДНК.

Casgevy – что это
Casgevy – это терапия от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, основанная на технологии редактирования генов CRISPR/Cas9.
Терапия Casgevy показана для лечения людей в возрасте 12+ лет, постоянно нуждающихся в переливании крови (имеют трансфузионно-зависимую бета-талассемию или TDT).

За ее открытие присвоили Нобелевку

Изобретательницы "генетических ножниц" Эммануэль Шарпентье и Дженнифер А. Дудна в 2020 году получили Нобелевскую премию.

Пока же решение американского регулятора FDA позволило методу Casgevy получить второе одобрение в США. Ведь в декабре 2023 года препаратом разрешили лечить серповидноклеточную анемию – наследственное заболевание крови.

Кому будет доступно лечение

Casgevy будет доступна в начале этого года по прейскурантной цене 2,2 миллиона долларов.

Терапию могут использовать только медучреждения, имеющие практику трансплантации стволовых клеток.

Больше о бета-талассемии, по которой приняли разрешение

β-талассемия – это наследственное заболевание крови, характеризующееся нарушением синтеза цепей бета-глобина. Носителями этой болезни являются 1,5% населения планеты.

По данным Национального института здоровья Британии, около 23 тысяч детей ежегодно рождаются с тяжелой формой β-талассемии. Их жизнь зависит от переливания крови.