Что это за заболевание

Гемофилия – это болезнь, которая вызывает нарушение свертывания крови, поэтому даже небольшие ранения могут привести к значительным потерям крови. Гемофилия B возникает из-за мутации в гене, кодирующем фактор свертывания крови IX, и встречается примерно у одного человека из 40 тысяч, большинство из которых мужчины.

Также на тему: В США одобрили лекарство для профилактики диабета

В сложных случаях лечение требует пожизненных внутривенных вливаний фактора IX и является дорогостоящим. Как и со многими другими генетическими заболеваниями, исправить дефект смогли с помощью генной терапии. FDA уже одобрило первый препарат генной терапии гемофилии В. Но он стал самым дорогим лекарством в мире – их стоимость составляет 3,5 миллиона долларов. До этого самым дорогим препаратом был против бета-талассемии – со стоимостью 2,8 миллиона долларов.

Как действует новый препарат

Препарат Хемдженикс (Hemgenix) от компании CSL Behring LLC содержит аденоассоциированные вирусы, которые доставляют в клетки правильный вариант гена свертывающего фактора IX. Разработчики отмечают, что достаточно одного внутривенного введения препарата для достижения терапевтического эффекта.

Эффективность и безопасность препарата подтвердили в двух исследованиях, в которых приняли участие 57 мужчин в возрасте от 18 до 75 лет со средней или тяжелой гемофилией В. 94% участников смогли отказаться от регулярных введений фактора IX, а в одном из исследований частота кровотечений уменьшилась после лечения. половину.