Всього одна процедура: учені знайшли спосіб вилікувати смертельне генетичне захворювання
Джерело:
Auckland UniversityУ Новій Зеландії учені досягли приголомшливих результатів у лікуванні генетичного захворювання, відомого як спадковий ангіоневротичний набряк (САН). Команда застосувала технологію CRISPR/Cas9.
CRISPR – надія лікування генетичних захворювань
Автор дослідження, доктор Гіларі Лонгхерст розповів про те, як команді вдалось досягти результатів усього за одну процедуру. Їх висновки уже підтвердили у дослідженнях за учасі людей – лікування допомогло усім пацієнтам, які брали у ньому участь.
Дивіться також З'ясували причину рідкісного, але страшного ускладнення при раку
Зазначають, що понад десять пацієнтів із САН з Нової Зеландії, Нідерландів і Великої Британії припинили приймання ліків після всього однієї процедури редагування генів.
Що відомо про захворювання
Яку терапію пропонують вчені
Над розробкою нової терапії працювали учені університету Окленда, Амстердамського університетського медичного центру і Кембриджського університету. Вони вирішили використати технологію CRISPR/Cas9 для редагування гена KLKB1, який відповідає за вироблення прекалікреїну в плазмі.
У такий спосіб, завдяки редагуванню цього гена, учені досягли зниження рівня загального калікреїну в плазмі, а це своєю чергою допомогло попередити напади ангіоневротичного набряку.
Важливо! Дослідження, яке уже опублікували у медичному журналі New England Journal of Medicine, підтвердило зниження рівня білка на 95% і 95% середнього зниження нападів у пацієнтів з генетичним захворюванням САН.Перспектива відкриття
Учені сподіваються, що поява і застосування подібних методів будуть ефективними у випадку інших генетичних захворювань. А тму закликали до подальших досліджень і наголосили, що терапія CRISPR/Cas9 може стати дійсно рятівною для пацієнтів із рідкісними спадковими захворюваннями.