Це неймовірно: хлопчик з Тернопільщини виграв найдорожчі у світі ліки
Джерело:
УкрінформХлопчик Арсен Борис з Тернопільщини виграв найдорожчий у світі препарат для лікування тяжкої генетичної хвороби. Розіграш організовував виробник.
Арсен виграв ліки проти СМА
Мати хлопчика розповіла, що не сподівалась на таке щастя. Ліки очікують уже через місяць. Хлопчик отримав шанс на життя.
До теми З 6 тисячі рідкісних захворювань, Україна визнає тільки 302
Це шок, велике диво, на яке сподівалася уся наша родина, щоденно молилася за те, щоб доля змилосердилася над нашою дитиною,
– зазначила жінка.
Сьогодні СМА піддається лікуванню, але для цього потрібний найдорожчий в історії світової фармакології препарат. Повний курс може коштувати 2,5 мільйона доларів.
Ліки – єдиний шанс на життя
Матір розповіла, що хвороба почала прогресувати після рочку. У 6 місяців хлопчик ще міг сидіти, але у синочка тремтіли ручки, згодом він не міг самостійно сидіти, падав, потребував підтримки.
Лікувати хворобу можна кількома препаратами. Препарат Zolgensma, який виграв хлопчик, вводиться одноразово.
Принцип його дії полягає в тому, що він замінює непрацюючий ген SMN1 його функціональною копією.
Дізналися, що від такої хвороби – спинально-мязової атрофії - є ліки, але вони страшенно дорогі – більше 2,5 млн доларів. Кинулися збирати кошти, але водночас зареєструвалися для участі в лотереї, під час якої щомісяця розподілялися такі препарати. І ось така новина. Препарат випав для Арсенчика. Ніяк не можемо повірити, що доля змилостивилася над нашою дитиною,
– розповіла мати Арсенчика.
За її словами, препарат прибуде в Україну через місяць. Уводитимуть його в одній із клінік Охматдиту в Києві.
Жінка також розповіла, що з нею уже зв'язались юристи фармкомпанії та підтвердили результати лотереї.
Що відомо про найдорожчі ліки в світі
Два роки тому у США схвалили ліки вартістю 2,125 мільйона доларів за 1 дозу.
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), препарат першої генної терапії для лікування дітей віком до 2 років зі спинально-м'язовою аміотрофією (СМА).
Zolgensma – найдорожчий у світі препарат / Фото з сайту компанії
Інформація про лотерею
У грудні 2019 року швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG, яка виробляє Zolgensma, оголосила про програму лотерей, в якій будь-яка дитина зі СМА могла виграти лікування.
Система розподілу найдорожчого препарату схожа на лотерею: раз на два тижні незалежна комісія тягне жереб із заявок, поданих з усіх країн, де такі ліки не продаються.
Через високу вартість препарат Zolgensma потрапив у Книгу рекордів Гіннесса.