Это невероятно: мальчик из Тернопольщины выиграл самые дорогие в мире лекарства
Источник:
УкринформМальчик Арсен Борис из Тернопольщины выиграл самый дорогой в мире препарат для лечения тяжелой генетической болезни. Розыгрыш организовывал производитель.
Арсен выиграл лекарство против СМА
Мать мальчика рассказала, что не надеялась на такое счастье. Лекарства ожидают уже через месяц. Мальчик получил шанс на жизнь.
К теме Из 6 тысяч редких заболеваний, Украина признает только 302
Это шок, большое чудо, на которое надеялась вся наша семья, ежедневно молилась за то, чтобы судьба сжалилась над нашим ребенком,
– отметила женщина.
Спинальная мышечная атрофия – болезнь, из-за которой человек ослабевает каждый день, и в результате теряет способность ходить, двигаться и даже дышать.
СМА – одна из наиболее распространенных причин детской смертности от генетических болезней в мире.
Сегодня СМА поддается лечению, но для этого нужен самый дорогой в истории мировой фармакологии препарат. Полный курс может стоить 2,5 миллиона долларов.
Лекарство – единственный шанс на жизнь
Мать рассказала, что болезнь начала прогрессировать после годика. В 6 месяцев мальчик еще мог сидеть, но у сына дрожали ручки, впоследствии он не мог самостоятельно сидеть, падал, нуждался в поддержке.
Лечить болезнь можно несколькими препаратами. Препарат Zolgensma, который выиграл мальчик, вводится однократно.
Принцип его действия заключается в том, что он заменяет неработающий ген SMN1 его функциональной копией.
Узнали, что от такой болезни – спинально-мышечной атрофии – есть лекарства, но они ужасно дорогие – более 2,5 млн долларов. Бросились собирать средства, но одновременно зарегистрировались для участия в лотерее, во время которой ежемесячно распределялись такие препараты. И вот такая новость. Препарат выпал для Арсенчика. Никак не можем поверить, что судьба смилостивилась над нашим ребенком,
– рассказала мать Арсенчика.
По ее словам, препарат прибудет в Украину минимум через месяц. Вводить его будут в одной из клиник Охматдета в Киеве.
Женщина также рассказала, что с ней уже связались юристы фармкомпании и подтвердили результаты лотереи.
Что известно о самых дорогих лекарствах в мире
Два года назад в США одобрили лекарство стоимостью 2,125 миллиона долларов за 1 дозу.
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), препарат первой генной терапии для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинально-мышечной амиотрофией (СМА).
Zolgensma – самый дорогой в мире препарат / Фото с сайта компании
Информация о лотерее
В декабре 2019 года швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG, которая производит Zolgensma, объявила о программе лотерей, в которой любой ребенок со СМА мог выиграть лечение.
Система распределения самого дорогого препарата похожа на лотерею: раз в две недели независимая комиссия тянет жребий из заявок, поданных из всех стран, где такие лекарства не продаются.
Из-за высокой стоимости препарат Zolgensma попал в Книгу рекордов Гиннесса.