Всього один укол CRISPR зупиняє важке генетичне захворювання
Джерело:
ScienceТехнологію CRISPR активно використовують в багатьох клінічних дослідженнях, проте зазвичай клітини модифікують поза організмом. Тепер вчені виявили, що лікування можна успішно застосовувати безпосередньо в організмі людини. У половини учасників дослідження терапія майже повністю зупинила симптоми хвороби.
Вчені з Intellia Therapeutics і Regeneron Pharmaceuticals представили перші попередні результати фази 1 клінічних випробувань препарату NTLA-2001, як засіб для лікування транстіретінового амілоїдозу – рідкісного спадкового захворювання, що вражає серце і нервову систему.
До теми Вчені за зразком крові зможуть передбачити рецидив ВІЛ
Зараз пацієнти з цим діагнозом змушені довічно приймати препарат (патісіран) для стабілізації стану. Тепер з'явилася надія, що одноразова CRISPR-терапія може назавжди зупинити симптоми хвороби.
Що відомо про хворобу?
Хвороба виникає через мутації в гені TTR, через які у людини виробляється неправильно згорнутий білок транстиретин (TTR). Протягом життя ці білки накопичуються в різних органах і призводять до тяжких симптомів.Як працює CRISPR
Новий підхід націлений на деактивацію мутованого гена, шляхом розрізу і відновлення пошкодженої ділянки за допомогою мРНК, упакованих в ліпідні наночастинки.
Введення генетичних інструкцій з допомогою мРНК є безпечнішим, ніж використання вірусів. На цей раз дослідники застосували лікування безпосередньо в організмі пацієнта – вводили препарат у кровотік.
Для порівняння, препарат патісіран пригнічує TTR в середньому на 81%.
Такі результати дають надію,
– заявив автор роботи Джуліан Гіллмор.
Водночас дослідник заявив, що наразі рано робити висновки щодо перспективності методу в клінічній практиці, але є надія, що терапія може стати одноразовою мірою для контролю хвороби.