Всего один укол CRISPR останавливает тяжелое генетическое заболевание
Источник:
ScienceТехнологию CRISPR активно используют во многих клинических исследованиях, однако обычно клетки модифицируют вне организма. Теперь ученые обнаружили, что лечение можно успешно применять непосредственно в организме человека. У половины участников исследования терапия почти полностью остановила симптомы болезни.
Ученые из Intellia Therapeutics и Regeneron Pharmaceuticals представили первые предварительные результаты фазы 1 клинических испытаний препарата NTLA-2001, как средство для лечения транстиретинового амилоидоза – редкого наследственного заболевания, которое поражает сердце и нервную систему.
К теме Ученые по образцу крови смогут предсказать рецидив ВИЧ
Сейчас пациенты с этим диагнозом вынуждены пожизненно принимать препарат (патисиран) для стабилизации состояния. Теперь появилась надежда, что одноразовая CRISPR-терапия может навсегда остановить симптомы болезни.
Что известно о болезни?
Болезнь возникает из-за мутаций в гене TTR, из-за которых у человека вырабатывается неправильно свернутый белок транстиретин (TTR). В течение жизни эти белки накапливаются в различных органах и приводят к тяжелым симптомам.Как работает CRISPR
Новый подход нацелен на деактивацию мутированного гена, путем разреза и восстановления поврежденного участка с помощью мРНК, упакованных в липидные наночастицы.
Введение генетических инструкций с помощью мРНК безопаснее, чем использование вирусов. На этот раз исследователи применили лечение непосредственно в организме пациента – вводили препарат в кровоток.
В исследовании приняли участие 6 человек в возрасте от 46 до 64 лет, которым в разных дозах ввели NTLA-2001. Через 28 дней у 3 из них, уровень TTR снизился от 80% до 96%.Для сравнения, препарат патисиран подавляет TTR в среднем на 81%.
Такие результаты дают надежду,
– заявил автор работы Джулиан Гиллмор.
В то же время исследователь заявил, что пока рано делать выводы относительно перспективности метода в клинической практике, но есть надежда, что терапия может стать одноразовой мерой для контроля болезни.