Вперше вдалось безпечно скоригувати ДНК і вилікувати муковісцидоз: що відомо про технологію
Джерело:
Hubrecht InstituteВчені представили технологію, яка може скоригувати пошкодження ДНК виключно в потрібній області. Це значний крок у застосування генного редагування в клінічній практиці.
Що відомо про генетичну мутацію
Муковісцидоз є досить поширеним генетичним захворюванням, у більшості країн світу новонароджених тестують на мутацію в перші дні життя. Наразі існують способи профілактики хвороби та все ж якість життя таких пацієнтів страждає. Група дослідників з Нідерландів вивчала можливості технології генного редагування CRISPR для вирішення проблеми. Висновки їх роботи опубліковані на сайті Інституту Хюбрехта.
До теми Створили штучні клітини мозку, які зберігають спогади: інтригуюче дослідження
Що пропонують вчені
Дослідники використовували редагування Prime – поліпшену і безпечнішу версію CRISPR.
Як працює метод: CRISPR / Cas9 діє подібно до генетичних ножиць, розрізаючи за допомогою ферменту Cas9 мутований фрагмент ДНК. Однак це пов'язано з ризиками пошкоджень в інших ділянках геному.Новий метод вбудовує необхідний фрагмент в ДНК без будь-яких пошкоджень,
– зазначили вчені.
Відтак, технологія має потенціал для застосування у людей.
Перспектива відкриття
Експерименти на стовбурових клітинах людини показали, що лікування виправляє мутації і повертає клітини до здорового стану.
Вчені сподіваються, що в майбутньому наша технологія дозволить виліковувати і запобігати генетичним захворюванням у людини. Це великий крок до клінічного використання технології.