Вперше вдалось безпечно скоригувати ДНК і вилікувати муковісцидоз: що відомо про технологію

10 серпня 2021, 15:59

Джерело:

Hubrecht Institute

Вчені представили технологію, яка може скоригувати пошкодження ДНК виключно в потрібній області. Це значний крок у застосування генного редагування в клінічній практиці.

Що відомо про генетичну мутацію

Муковісцидоз є досить поширеним генетичним захворюванням, у більшості країн світу новонароджених тестують на мутацію в перші дні життя. Наразі існують способи профілактики хвороби та все ж якість життя таких пацієнтів страждає. Група дослідників з Нідерландів вивчала можливості технології генного редагування CRISPR для вирішення проблеми. Висновки їх роботи опубліковані на сайті Інституту Хюбрехта.

До теми Створили штучні клітини мозку, які зберігають спогади: інтригуюче дослідження

Муковісцидоз – що це?

Муковісцидоз — автосомне, рецесивне, спадкове захворювання екзокринної залози. Воно уражає легені, потові залози та травну систему, спричинюючи хронічні респіраторні та травні проблеми.

Що пропонують вчені

Дослідники використовували редагування Prime – поліпшену і безпечнішу версію CRISPR.

Як працює метод: CRISPR / Cas9 діє подібно до генетичних ножиць, розрізаючи за допомогою ферменту Cas9 мутований фрагмент ДНК. Однак це пов'язано з ризиками пошкоджень в інших ділянках геному.

Новий метод вбудовує необхідний фрагмент в ДНК без будь-яких пошкоджень,
– зазначили вчені.

Відтак, технологія має потенціал для застосування у людей.

Перспектива відкриття

Експерименти на стовбурових клітинах людини показали, що лікування виправляє мутації і повертає клітини до здорового стану.

Вчені сподіваються, що в майбутньому наша технологія дозволить виліковувати і запобігати генетичним захворюванням у людини. Це великий крок до клінічного використання технології.