Впервые удалось безопасно скорректировать ДНК и вылечить муковисцидоз: что известно о технологии

10 августа 2021, 16:18

Источник:

Hubrecht Institute

Ученые представили технологию, которая может скорректировать повреждения ДНК только в нужной области. Это значительный шаг в применении генного изменения в клинической практике.

Что известно о генетической мутации

Муковисцидоз является достаточно распространенным генетическим заболеванием, в большинстве стран мира новорожденных тестируют на мутацию в первые дни жизни. Сейчас существуют способы профилактики болезни и все же качество жизни таких пациентов страдает. Группа исследователей из Нидерландов изучала возможности технологии генного изменения CRISPR для решения проблемы. Выводы их работы опубликованы на сайте Института Хюбрехта.

К теме Создали искусственные клетки мозга, которые сохраняют воспоминания: интригующее исследование

Муковисцидоз – что это?

Муковисцидоз – аутосомно, рецессивное наследственное заболевание экзокринной железы. Оно поражает легкие, потовые железы и пищеварительную систему, вызывая хронические респираторные и пищеварительные проблемы.

Что предлагают ученые

Исследователи использовали редактирование Prime – улучшенную и безопасную версию CRISPR.

Как работает метод: CRISPR/Cas9 действует подобно генетическим ножницам, разрезая с помощью фермента Cas9 мутировавший фрагмент ДНК. Однако это связано с рисками повреждений в других участках генома.

Новый метод встраивает необходимый фрагмент в ДНК без каких-либо повреждений,
– отметили ученые.

Следовательно, технология имеет потенциал для применения у людей.

Перспектива открытия

Эксперименты на стволовых клетках человека показали, что лечение исправляет мутации и возвращает клетки к здоровому состоянию.

Ученые надеются, что в будущем наша технология позволит излечивать и предотвращать генетические заболевания у человека. Это большой шаг к клиническому использованию технологии.