Гель для генної терапії бульозного епідермолізу пройшов успішне випробування

Гель для лікування бульозного епідермолізу

Ліки, про які йде мова, створені проти дистрофічного бульозного епідермолізу. Хворих з таким діагнозом ще називають людьми-метеликами через дуже тендітну шкіру: захворювання проявляється сильним лущенням шкіри, утворенням на ній пухирців і виразок. Це важке і рідкісне генетичне захворювання спричинене дефектом у гені COL7A1, який відповідає за критично важливий для структурної цілісності шкіри колаген 7 типу.

Також на тему: Українські вчені знайшли ген, який відповідає за безпліддя

Проти цієї хвороби випробували генну терапію з місцевою дією. Науковці Стенфордського університету та біотехнологічної компанії Krystal Biotech розробили для цього гель, який доставляє в клітини шкіри правильний варіант гена. Власне доставником у гелі виступив модифікований і знешкоджений вірус простого герпесу 1 типу, штам якого назвали B-VEC.

Як відбувалося дослідження 

Спочатку препарат випробували в рамках 1 і 2 фаз клінічного дослідження на дев'ятьох людях із дистрофічним бульозним епідермолізом. Зараз вже завершилася третя фаза, у якій гель із B-VEC протестували на 31 добровольцеві. Як і минулого разу, у кожного обирали максимально подібні пошкодження на шкірі, на одне з яких наносили лікарський засіб, на інший – плацебо. Обробки проводили раз на тиждень протягом 6,5 місяців.

Ефективність нового препарату 

Через три місяці від початку лікування повністю загоїлися 71% ран, оброблених новим гелем, та лише 20% – оброблених плацебо. На шостий місяць загоєними спостерігали 67% ран, оброблених препаратом та лише 22% оброблених плацебо. У пацієнтів з групи, які отримували ліки також помітно зменшилася інтенсивність болю при перев'язках. Водночас побічні ефекти, якщо й були, то переважно представлялися свербежем та ознобом, не зумовлюючи скасування терапії.

Успішне завершення третьої фази клінічного випробування препарату означає, що він може отримати від відповідних регуляторів схвалення на використання у клінічній практиці. Утім, автори наголошують, що додатково потрібно провести триваліше випробування з більшою кількістю пацієнтів, щоб оцінити тривалість терапевтичного ефекту та побічні дії B-VEC.