Одна терапія може лікувати одразу дві хвороби: не лише деменцію

Тож вчені показали, що націлювання на специфічну ділянку РНК може дати велику надію у лікуванні для пацієнтів із спадковою історією різних нейродегенеративних захворювань. Одна така терапія лікує, зокрема, деменцію та бічний аміотрофічний склероз.

Читайте також Жінки дедалі частіше мають проблеми зі щитоподібною залозою: як цьому зарадити

Одна з найчастіше успадкованих форм лобово-скроневої деменції та бічного аміотрофічного склерозу (БАС) має загальну ознаку – генетичну "поломку" в дев'ятій хромосомі. Чим більше хибних повторень, тим раніше і важчими будуть симптоми захворювань.

Попри те, що вчені вже знають про цей важливий чинник ризику нейродегенерації, зараз не існує ефективних методів лікування цієї генетичної форми захворювань.

Нова терапія

Тепер дослідники з Інституту Скриппс представили з'єднання, яке націлюється на ділянку РНК, що викликає помилкові повтори в хромосомі 9.

Цього результату вчені намагалися досягнути багато часу. Минуло цілих 15 років напруженої роботи, коли вчені вивчали мінливі властивості РНК та аналізували тисячі речовин, які могли б щільно зв'язатися з незмінною молекулою.

Експерименти на моделях мишей та зразках клітин людини показали, що препарат усуває приблизно 70% токсичних білкових бляшок, які зазвичай накопичуються в головному мозку та провокують загибель нейронів.

Увага Експериментальний, але ефективний препарат зупиняє хворобу Паркінсона: важливе відкриття

Перспективи дослідження

Хоча першочерговою метою була розробка лікування для вже чинних пацієнтів з деменцією та БАС. У майбутньому вчені планують застосовувати підхід для людей із генетичною схильністю до цих захворювань на основі оцінки наявності специфічної мутації.

Цікаво! Враховуючи, що вона може провокувати не тільки деменцію та БАС, результати відкривають нові можливості і для терапії інших нейродегенеративних захворювань із цією генетичною "поломкою".

Ще однією перспективною стратегією лікування деменції виявились амінокислоти. Вчені показали, що їхній коктейль запобігає загибелі нейронів, покращує нейронні зв'язки та функцію мозку тварин навіть за наявності токсичних білкових скупчень.