Препарат от синдрома дефицита внимания может лечить редкое детское заболевание

4 февраля 2022, 19:16

Источник:

MedicalXpress

Новое исследование показало, что лекарство от синдрома дефицита внимания (СДВГ) поможет в лечении очень редкого и сложного генетического двигательного расстройства у детей.

Речь идет о недуге каналопатия, в которую вовлечен ген KCNMA1. Ученые уверяются, что препарат снимает симптомы этого генетического двигательного расстройства у детей.

Важно "В восторге от лошади и пианино": как невербальный подросток с аутизмом общается с миром

Каналопатия – что это?

Это заболевание связано с наличием нарушений в структуре и функции белков ионных каналов. Оно может вызвать самопроизвольные движения, во время которых пациенты наклоняются вперед, а их руки и ноги кажутся неподвижными. Эти эпизоды могут возникать до 300 раз в день.

Исследователи обнаружили, что препарат лиздексамфетамин (психостимулятор группы амфетамина, применяемый в некоторых странах при СДВГ, а также для лечения расстройств переедания средней и тяжелой степени у взрослых) уменьшает эти приступы и может также помочь при других сопутствующих симптомах, таких как судороги и задержка развития.

Ученые провели небольшое исследование

Для своего исследования ученые проанализировали данные 6 пациентов, получавших лизексамфетамин.
Они обнаружили, что количество эпизодов судорог сократилось примерно в 10 раз или полностью исчезло у 4 пациентов.
У большинства также наблюдалось улучшение речи, успеваемости в школе, концентрации внимания и социальных навыков.

Внимание! Ни у одного из пациентов не было судорог в течение периода исследования. Наиболее частыми побочными эффектами были потеря аппетита и проблемы со сном.

Вместо выводов

Пока не понятно, как лиссексамфетамин действует для лечения приступов. Ген, пораженный расстройством – KCNMA1 – кодирует белок, создающий "канал" в клетках мозга и мышц. Этот канал позволяет калию выходить из клетки, чтобы изменить ее электрический заряд. Нейроны в мозге посылают сообщения и приказывают мышцам двигаться с помощью этих электрических сигналов.

Однако точный способ, которым это нарушение канала приводит к симптомам, которые испытывают пациенты, неизвестно. Поэтому успех лечения лесдексамфетамином в небольшой группе пациентов может дать ответ.

Мы знаем, что препарат не влияет непосредственно на активность каналов, поэтому мы считаем, что он имеет либо отдельное, либо косвенное влияние на них,
– сказал один из авторов исследования.

Исследователи планируют продолжить изучение расстройства и препарата на моделях мышей.