Обнаружили, что метод лечения смертельной болезни мозга может вызвать рак

20 октября 2024, 14:18

Источник:

ScienceAlert

Недавно ученые обнаружили, что новейший эффективный метод лечения смертельной детской болезни имеет опасный побочный эффект. Он может вызвать рак.

Говорится о новом методе лечения детского заболевания головного мозга – церебральной адренолейкодистрофии (CALD). Об этом пишет ScienceAlert.

CALD – что это?

CALD возникает из-за мутации в гене ABCD1, который не позволяет организму расщеплять длинноцепочечные жирные кислоты. Это приводит к разрушению защитной оболочки вокруг нервных клеток. Без лечения болезнь разрушает нервную систему, вызывая когнитивные и двигательные нарушения. А без лечения приводит к смерти.

Традиционно CALD лечат пересадкой стволовых клеток от донора. Но это довольно сложно, потому что нужно найти донора, который подходит генетически. Кроме этого, такой подход связан с риском иммунной реакции и отторжения.

Поэтому ученые разработали метод введения гена ABCD1 в собственные стволовые клетки пациента с помощью модифицированного вируса ВИЧ. Это помогло создать препарат, который стабилизирует течение болезни у 72% пациентов.

Это было прорывом, однако выявленный риск развития рака сдерживает энтузиазм ученых относительно подобной терапии.

Почему генная терапия CALD может вызвать рак

Исследования 2 и 3 фазы, оба из которых опубликовали в журнале New England Medical Journal, обнаружили, что у 6 из 67 пациентов развился миелодиспластический синдром (МДС), который вызывает рак. А еще у одного пациента возникла лейкемия.

Генетические анализы указали на мутации, связанные с терапией, как на вероятные триггеры. Возникновение злокачественных опухолей вызвало серьезные опасения у ученых. Теперь исследователи сосредоточены на том, чтобы понять и снизить риски возникновения рака у пациентов.