Нашли путь лечения болезни, которая сковала Стивена Хокинга

Американские ученые из Северо – Западного университета идентифицировали первое лекарственное соединение, которое улучшает состояние верхних двигательных нейронов, поражение которых вызывает боковой амиотрофический склероз – БАС.

К теме Искусственный интеллект нашел новый мощный антибиотик

БАС – это фатальная нейродегенеративная болезнь, которая убивает нервные клетки в позвоночнике, которые отвечают за движение. Это парализует человека и полностью атрофирует мышцы.

Самым известным человеком, болевшим этим заболеванием, был английский физик-теоретик Стивен Хокинг. После установления диагноза врачи прогнозировали ему 2,5 года жизни, он прожил с ней 55 лет вместо 2,5 лет, которые давали ему сначала врачи после постановки диагноза в 1963 году.

Способ, который может полностью вылечить за 60 дней

Ученые разработали соединение NU-9, которое снижает неправильное свертывание белков. Новые лекарства не токсичны и проникают через гематоэнцефалический барьер. Препарат влияет на 2 важных фактора, которые вызывают поражение верхних мотонейронов: неправильное свертывание белка и скопление белка внутри клеток.

Для того чтобы белки могли правильно функционировать, они должны быть свернуты определенным образом. В противном случае они становятся опасными для нейронов. Иногда они накапливаются внутри клетки и вызывают патологии. Это происходит примерно у 90% всех пациентов с БАС и является одной из самых распространенных проблем при заболеваниях нервной системы.

Зато верхние мотонейроны отвечают за движение, отдавая команды от головного мозга к спинному. Разрушение этих нейронов нарушает связи мозга и приводит к параличу.

Результаты исследования:

• Ученые ввели NU-9 подопытным мышам с поражениями верхних мотонейронов. Митохондрия и эндоплазматическая сеть грызунов начали восстанавливаться, что привело к улучшению здоровья нейронов.
• По сравнению с мышами, которым не вводили препарат, верхние мотонейроны стали больше, а в дендритах не было дыр.
• Деградация нервных клеток остановилась. И уже через 60 дней лечения нейроны стали такими же здоровыми, как у мышей из контрольной группы.

Теперь ученые планируют начать более токсикологическое и фармакокинетическое исследование, после чего перейти к первой фазе клинических испытаний.