Нашли лекарство против ранее неизлечимого и распространенного заболевания сердца
Болезнь аортального клапана частое явление среди людей после 40 лет. Это происходит из-за кальция, который накапливаться в сердечных клапанах и сосудах, со временем это приводит к сужению аорты, нарушение оттока крови и сердечной недостаточности. Болезнь медленно прогрессирует и ухудшает качество жизни человека.
Предпосылки создания препарата
Ученые пытались найти препарат, который мог бы замедлить течение болезни, чтобы отсрочить хирургическое вмешательство хотя бы лет на 5 – 10. Работа команды опубликована на сайте института Гладстона.
Читайте также Предпосылки создания препарата
Сначала ученые обнаружили, что у некоторых людей причиной болезни является мутация в гене NOTCH1. Однако это всего в 4% случаев. Это открытие дало определенную "точку опоры", для старта детального изучения механизма болезни.
Принцип поражения сердца
Оказалось, что процесс развития болезни идентичен независимо от наличия мутации. Клетки аортального клапана в какой-то момент начинают думать, что они костные клетки, поэтому откладывают кальций, что приводит к затвердеванию и сужение клапанов.
Затем на культурах клеток и моделях мышей ученые определили гены, на которые будет нацелена терапия. Эти данные позволили научить искусственный интеллект определять здоровую и больную клетку. Вскоре они протестировали почти 1600 различных терапевтических молекул, чтобы выяснить, какие из них возвращают клетки в нормальное состояние.
Его протестировали на грызунах и оказалось, что лечение успешно предотвращает и лечит болезнь.
Результаты экспериментального лечения
У молодых грызунов болезнь удалось предотвратить. У старых с уже развитым аортальным стенозом лечения или останавливало прогрессирование болезни, или даже совсем побеждало его.
Эти результаты особенно важны, поскольку у большинства пациентов диагноз устанавливают уже слишком поздно. Теперь ученые готовятся к проведению первых пилотных клинических исследований.