Нова технологія дозволить лікувати найскладніші генетичні захворювання

Наразі метод генного редагування CRISPR має ряд обмежень за масштабами змін, які вносяться в геном. А тепер вчені представили новий інструмент, який вносить більше тисячі змін за раз і може вбудовувати цілі ділянки ДНК, відкриваючи можливості для лікування складних захворювань.

Увага Як тримати імунітет у тонусі цілий рік

Технологія CRISPR/Cas є справжнім проривом у генному редагуванні, надавши вченим інструмент для виправлення генетичних дефектів у певній ділянці геному. Деякий час тому вчені виявили у бактерій іншу систему, яка може виявитися набагато потужнішою за сучасні й вставляти цілі ділянки ДНК за один раз.

У чому особливість нової технології

В основі нової технології CRISPR-асоційовані транспозони (CAST) – кластери генів, які використовують CRISPR для вбудовування у різні ділянки геному. У новій роботі вченим вдалося збільшити кількість ймовірних CAST із дюжини приблизно до 1 500.

За допомогою CAST ми могли б вставляти безліч генів, подібно до генних касет, які кодують безліч складних функцій,
– розповів один з авторів роботи Ілля Фінкельштейн.

Дослідниця CRISPR та лауреатка Нобелівської премії Дженніфер Доудна заявила, що CAST дозволять вносити зміни у будь-яке місце у будь-якому організмі впродовж десятиліття.

Тепер науковцям залишилося ідентифікувати найпростіші, ефективніші та точніші CAST і змусити їх працювати в клітинах ссавців. У випадку успіху людство отримає інструмент для лікування складних захворювань, для яких характерні множинні генетичні злами.